Érzékeny vérzékeny történet II.

Érzékeny vérzékeny történetek 2.

Márciusban elkezdett három részes történet mesélésünk második részét adjuk közre. Időközben – ígéretünk szerint – beszámoltunk a 2021. évi faktor tender eredményéről, kiemelve a B hemofíliások számára elérhetővé váló megnövelt vagy hosszított féléletidejű, rekombináns faktorkoncentrátumot, illetve az inhibitoros A hemofíliások számára a teljesen új típusú, nem faktorpótló kezelések lehetősége, az emicizumab tartalmú készítményt.

Következzen Gyuri története.

 

 

Gyuri története

Rehabilitácós Gyerektábor 2021

Kedves Szülők, Fiatalok!

A Magyar Hemofília Egyesület a tavalyi évhez hasonlóan idén is a vadregényes Pelikán házban rendezi meg nyári gyermektáborát:

A tábor két turnusban zajlik:

 

 

 

Jelentkezési határidő: 2021. június 10.

Kérjük, hogy a jelentkezési lapokat minél hamarabb küldjék meg az egyesület részére. Amennyiben a COVID-19 járvány miatt bárminemű változtatás válik szükségessé azonnal tájékoztatjuk a jelentkezőket e-mailben, valamint a honlapon és a közösségi médián keresztül is. A táborban résztvevő személyzet és segítők mindegyike rendelkezik COVID-19 oltással valamint oltási igazolvánnyal is.

 

Letölthető dokumentumok:

 

Jelentkezési lap

MHE házirend

Tábori felszerelés

Tábori plakát

 

Kérdés esetén a következő email címen érdeklődhetnek: mhe@mhe.hu vagy telefonon: +36 30 570 4804

Néhány kép a helyszínről:

Közgyűlési meghívó 2021

Kedves Tagtársunk!

Tisztelettel meghívjuk a Magyar Hemofília Egyesület éves, rendes közgyűlésére. A jelenlegi koronavírus járványhelyzet miatt, valamint tagságunk régóta megfogalmazott igényének is eleget téve a közgyűlést 2021-ben is online módon bonyolítjuk le. Az online találkozót a Google Meet nevű program segítségével szervezzük, így kapcsolódni lehet – lehetőleg kamerával, mikrofonnal ellátott – asztali számítógépről, laptopról, illetve okos telefonról, valamint táblagépről is. A közgyűlésre regisztrálni az alábbi linken lehet:

REGISZTRÁCIÓ

A csatlakozás részletes technikai leírását minden jelentkező számára elküldjük (a közgyűlés előtti napokban) a regisztrációkor megadott e-mail elérhetőségére további segítséget az egyesület elérhetőségein (email: mhe@mhe.hu , istvan.kovacs@mhe.hu   mobil: +36-30-5704804) kaphatnak.

Időpont: 2021. május 29. (szombat) 15 óra, vége körülbelül 17 órakor

Napirend:

Határozatképtelenség esetén az egyesület közgyűlését változatlan napirenddel ugyanezen nap, 15:15 órára ismételten összehívjuk. A megismételt közgyűlés csak akkor határozatképes, ha a tagok legalább 5 %-a jelen van.

Kérjük tagjainkat, hogy a 2021. évre esedékes tagdíjat fizessék be. A tagdíj 1000 Ft/tag/év, az egyesület bankszámlaszáma: 11707024-20272630. A befizetést elsődlegesen banki átutalással kérjük, de természetesen kérésre sárga csekket (készpénz-átutalási megbízás) is küldünk postai úton.

Az egyesület legfőbb irányító testülete a közgyűlés, így ennek a találkozónak az is célja, hogy tagjaink elmondják véleményüket az egyesület működéséről. Az elmúlt években már sokszor bebizonyosodott, hogy egyesületünknek komoly szerepe van a hemofília ellátásban, tagságának véleménye fontos mind a kezelőorvosok, mind a hivatalos szervek számára. Támogatóink jóvoltából az egyesületnek komoly anyagi lehetőségei is vannak, évről-évre megszervezzük a gyerektáborunkat, senior táborokat, tájékoztató, ismeretterjesztő anyagokat jelentetünk meg, gyógytornával, eszközökkel támogatjuk betegtársainkat. Az egyesület azonban csak akkor működhet jól és hatékonyan, ha a vezetőséghez eljut a tagság akarata, véleménye, ha tudjuk, mi okoz problémát tagságunknak, hogyan, miben tud az egyesület segíteni. Kérjük tehát tagjainkat, hogy minél nagyobb létszámban vegyenek részt rendezvényünkön, osszák meg velünk gondjaikat, ötleteiket, javaslataikat! Amennyiben nincs lehetőségük az online részvételre sem, véleményüket levélben, e-mailen (mhe@mhe.hu) vagy telefonon (+36 30 570 4804) is szívesen fogadjuk.

Magyar Hemofília Egyesület
vezetősége

Hemofília Világnap – emlékezzünk és ünnepeljünk

Hemofília Világnap – emlékezzünk és ünnepeljünk

Egy évvel ezelőtt úgy emlékeztünk meg április 17-ről, a Hemofília Világnapjáról, hogy éppen csak elkezdődött a COVID-19 vírus tombolása. Nem tudtuk még, hogy mi áll előttünk, a világ előtt. Sok volt a félelem, a bizonytalanság az ismeretlennel szemben. Akkor még azt gondoltuk, hogy néhány fegyelmezetten viselt, bezárkózással töltött hónap alatt túl leszünk az egészen, csak ki kell bírni. Akkor azt írtuk, hogy most nem tudunk egyesületi programokat szervezni, de majd novemberben, a Magyar Hemofília Egyesület fennállásának 30 éves évfordulóján bepótoljuk. Aztán máshogy alakult a pandémiás helyzet is, az évforduló is, és be kellett látnunk, hogy az idei világnapot sem tudjuk betegtársainkkal együtt ünnepelni. Még mindig korlátozások vannak, egy nagyon sok fáradsággal, bizonytalansággal, rengeteg veszteséggel teli év után. Megváltoztak az értékrendek, megmérettek társas kapcsolatok, ki kellett próbálnunk magunkat soha el nem képzelt helyzetekben. Sokan elvesztették szeretteiket, sokan a munkájukat és a megélhetésük is veszélybe került. Végsőkig fásult, elkeseredett emberek próbálják túlélni a mindennapokat. Felfoghatatlannak tűnő, szinte feldolgozhatatlan veszteségek!

Ebben az időszakban arra törekedtünk, hogy a magunk módján, a rendelkezésünkre álló lehetőségeinkkel segítsük a hozzánk fordulókat. Folyamatosan tájékoztatást adtunk a faktorellátással, a vírus elleni védekezéssel és később az oltásokkal kapcsolatban, online terápiás klubbal lehetőséget teremtettünk a lelki egészség megőrzésére, a feszültségek ilyen fajta feloldására. Nyár elején, amikor már levonulóban volt a vírus – most már tudjuk első hulláma – nagy örömmel jelentettük be a gyerek- és családi táborokat, amelyeket szerencsére meg is tudtunk rendezni.  Milyen jó is visszanézni ezeket a felszabadult hangulatú, boldog képeket, visszaolvasni a köszönő e-maileket! Talán nem túlzás azt mondani, hogy ezek voltak a tavalyi évben az igazi, közös ünnepnapok az egyesületi tagok életében.

Szomorúra sikerült ez a világnapi megemlékezés, mivel nem tudjuk kivonni magunkat a napi történések hatása alól. Ennek ellenére büszkének lenni, magunkat, mint fegyelmezetten, együttműködően viselkedő csoportot ünnepelni igenis kell! 30 év alatt annyi eredményt ért el az egyesület, amiért nemcsak jeles évfordulókon, de akár minden nap büszkének kell lennünk magunkra: a folyamatosan korszerűsödő faktorkészítmények elérhetősége, amellyel Európa és a Világ élvonalába tartozunk, a kontrollált otthoni kezelések kiharcolása, az öninjekciózást megtanító gyerektáborok, a folyamatos gyógytorna szolgáltatás, a támogatási program – hogy csak néhány, de nagyon jelentős eredményt említsek. Az egészségügyben döntéshozók nagyon kevés betegszervezetet vesznek annyira komolyan, hogy rendszeresen kapcsolatot tartanak velük és a készítmények beszerzési eljárásainál is meghívják képviselőiket megfigyelőknek.  Ezeket az alapítók, és a hemofíliásokért folyamatosan tenni akaró önkéntesek vívták ki és viszik a hátukon a mai napig. Világszinten is nagyon kevés, ennyire eredményesen működő civil szervezet létezik, mint a hemofíliás szervezetek, és köztük a Magyar Hemofília Egyesület.

Az egészségügyi kormányzat továbbra is biztosítja hatékony gyógyszereink elérhetőségét, amelyet a nemrégiben lezárult és közzétett faktorbeszerzési tárgyalások eredményei igazolnak:

Gyógyszer Keretmennyiség
Novoseven  16 000 mg
Feiba  5 500 000 NE
Wilate  3 000 000 NE
Haemate  6 500 000 NE
Advate, Adynovi  12 500 000 NE
Novoeight, Esperoct  12 000 000 NE
Nuwiq  10 000 000 NE
Advate, Adynovi  3 200 000 NE
Elocta  2 500 000 NE
Afstyla  1 200 000 NE
Hemlibra  70 000 mg
Alprolix  1 200 000 NE
Octanate  25 000 000 NE
Atenativ  500 000 NE
Octanine  25 000 000 NE


Április 17. a Hemofília Világnapja. Az idei év is csak az online ünneplésről, megemlékezésről szólhat ugyan, de nagy örömmel osztjuk meg, hogy az elmúlt évek gyakorlatát követve idén is kaptunk egy kis médiafigyelmet. A Duna TV Családbarát Magazin műsorában egy rövid beszélgetésre hívták meg dr. Zombori Marianna főorvosnőt és hemofíliás gyerek szülőjeként Virágh Viát, egyesületünk alelnökét (az adás visszanézhető linkje). Illetve amennyiben nem értesültek róla olvassák el dr. Zombori Marianna írását a „B” hemofíliás betegek kezelésében elérhető jelenleg leghatékonyabb, hosszúhatású készítményekről (teljes cikk)

A jelenünket meghatározó pandémiás időszakban az egyesülethez forduló segítségkérések és a kezelőhelyektől kapott tájékoztatás alapján betegtársaink jól vették az akadályokat, és szerencsére nagyon kevesen fertőződtek vagy betegedtek meg súlyosan. Ezekben az időkben, amikor az egészségügyi dolgozók sokszorosan a teljesítőképességük határán felül helyt állnak, ezzel is segíthetünk, és sokat tehetünk a járvány mielőbbi megfékezésében. És ha már világnap: történjen említés ehelyütt az egészségügyi világnapról is, köszönetet mondva minden orvosnak, ápolónak, gyógytornásznak. Az ENSZ 1948. április 7-én alapította meg a WHO-t, az Egészségügyi Világszervezetet, amely a világnap dátuma.

Ünnepeljük együtt továbbra is a virtuális térben – akár a Hemofília Világszövetség (www.wfh.org) honlapján angolul és franciául elérhető tartalmak között szemezgetve, vagy úgy, hogy április 17-én piros színbe öltözünk és a Facebook profilképünket a #WHD2021 keretével frissítjük (LINK).

Bízunk benne, hogy hamarosan személyesen is tudunk találkozni, és a meghirdetett nyári táborokat már a járványt magunk mögött hagyva élvezhetik tagtársaink.

A „hemofília B” kezelésének fejlődése a kezdetektől napjainkig

A legfontosabb hír mindig a kezelés minőségének javulásával összefüggő újdonság, így a közeledő világnaphoz is kapcsolódva adjuk közre dr. Zombori Marianna főorvosnő írását a most a „B” hemofíliás betegek kezelésében elérhető jelenleg leghatékonyabb, hosszúhatású készítményekről.

 

A „hemofília B” kezelésének fejlődése a kezdetektől napjainkig

 

A hemofília első említése még az ókorból, a Talmudból származik. A körülmetélés szertartása alkalmával észlelt vérzések kapcsán hamar rájöttek, hogy a betegség fiúkat érint, s az anya az átörökítő. Viszont nagyon hosszú ideig, egészen a 20. század közepéig egységes betegségnek gondolták. 1947-ben Pavlovsky összekeverte két hemofíliás vérét, s ekkor a véralvadási zavar a laboratóriumi tesztben korrigálható volt, ami azt jelentette, hogy más véralvadási tényező (faktor) hiánya okozta a két hemofíliás betegségét. A „hemofília B” és a IX véralvadási faktor első leírása Agglertől származik 1952-ből. A 9-es véralvadási faktort Christmas-faktorként is szokták emlegetni az első beteg neve után.

A „hemofília B” azáltal vált különösen ismertté, hogy a betegséget hordozó Viktória brit királynő (1819-1901) utódai és azok házasságai révén elterjedt az európai (angol, spanyol, orosz) uralkodóházakban. Így nagyon találó a „királyi betegség” elnevezés. A világtörténelem leghíresebb hemofíliása, Alekszej cárevics, Viktória dédunokája, már kisgyermekkorában súlyos ízületi vérzésektől és elsősorban térdízületi arthropathiától szenvedett.

A „hemofília B” sokkal ritkább, mint a „hemofília A”, az összes hemofíliás beteg kb. 15-20%-a, előfordulása 15-18/100 000 férfi. Magyarországon ma jelenleg kb. 240 beteg áll gondozás alatt. A két hemofília tünetei, vérzéstípusai alapvetően azonosak, „hemofília B” esetén is a leggyakoribb az ízületi vérzés. A súlyossági csoportok is azonosak a két betegségben. A FIX (kilences véralvadási faktor) maradék aktivitása szerint: <1% súlyos, >1-5% középsúlyos, >5-40% enyhe betegség. Öröklődése X-kromoszómához kötött, tehát a férfiak betegek, a génhibát hordozó (carrier) nők örökítik át. A „hemofília A”-hoz képest a B-hemofíliás betegek között kevesebb a súlyos (kb. 35%) és sokkal ritkább a FIX-cel szemben kialakuló inhibitor is (3-5%). Ennek magyarázata a jelentősen kevesebb súlyos, ún. „null-mutáció”, sokkal heterogénebb és enyhébb (főleg missense) FIX génmutációk előfordulása.

A hemofíliákat az 1950-es évek végéig teljes vérrel vagy plazma adásával kezelték. Az 1960-as évek végén állították elő a PCC-t, mely még nem vírusinaktivált készítmény volt. Ismert, hogy a nem vírusinaktivált vérkészítmények következtében a magyar hemofíliás populáció kb. 91%-a HCV (hepatitis C) vírussal, a magyarországi „hemofília B”-sek kb. 1,5%-a (32 fő) pedig HIV vírussal fertőződött. A különböző országokban a HIV fertőzés eltérő arányban érintette a betegeket, attól függően, hogy kezelésükre milyen készítményt használtak. Hogy mi oldotta meg ezt a tragikus helyzetet? Az 1980-as években bevezették a véradók B- és C-vírus hepatitis és HIV-szűrését, majd a vérkészítmények vírusmentesítésére is különböző eljárásokat dolgoztak ki. 1985-től elérhetővé vált az első szárazon hőkezelt FIX koncentrátum. 1988-ban már gőzzel hőkezelt, emellett kétszeresen (solvens, detergens eljárással) vírusinaktivált, 1991-ben pedig már nagy tisztaságú faktorkoncentrátumok álltak rendelkezésre. Azóta is, a „hemofília B” kezelése hazánkban plazmából készített, de biztonságos, többszörösen, még nanoszűréssel is vírusmentesített, nagy tisztaságú faktorkoncentrátummal történik. Az elmúlt 30 évben semmilyen vírusátvitel, fertőződés nem történt a „hemofília B” kezelésével kapcsolatosan. Plazma eredetű faktorkoncentrátumuk nagy mennyiségben rendelkezésre áll, ez lehetővé teszi a betegek korszerű kezelését.

A súlyos (és egyes középsúlyos) B-hemofíliával élők számára a legjobb kezelés a kisgyermekkortól (kb. 1 éves kortól) adott folyamatos profilaxis, mellyel megelőzhetőek az ízületi és más súlyos vérzések, elkerülhető a súlyos ízületi károsodás, arthropathia kialakulása. Profilaxis mellett a betegek életminősége, aktivitása megközelíti a nem vérzékenyekét, lehetővé teszi a rendszeres testmozgást, sportolást is. Természetesen azért a sportág megválasztásánál figyelemmel kell lenni arra, hogy ne az ízületeket nagymértékben terhelő, illetve nagy sérülésveszéllyel járó sportot űzzenek a vérzékeny emberek. Kontaktsportok, síelés (lesiklás), snowboard, hegyi kerékpározás, extrém sportok semmiképpen sem ajánlottak. De az aktív életmód, a jó izomzat segít az ízületek egészségének megőrzésében is.

A FIX hosszabb ideig marad a keringésben, hosszabb a felezési ideje (életkortól és egyéntől függően 12-18 óra), mint a 8-as véralvadási faktoré, így a folyamatos profilaxist elég hetenként kétszer adni.

Az 1990-es évek közepétől 2020-ig lényegében nem történt jelentős változás a magyar „hemofília B”-s betegek kezelésében annak ellenére, hogy a kutatások ezen a téren is jól haladtak, eredményesek voltak: 1982-ben megtörtént a FIX klónozása, 1997-ben került kereskedelmi forgalomba az első rekombináns FIX készítmény, 2010 után pedig megjelentek az EHL-FIX (meghosszabbított felezési idejű) koncentrátumok is. Mégis a B-hemofíliások még jelenleg is csak standard, plazma eredetű, biztonságos és hatékony faktorkoncentrátumot használnak hazánkban. Nem szélesedett a paletta, mint a „hemofília A” kezelésében, ahol többféle plazma eredetű faktorkoncentrátum mellett, számos rekombináns készítmény is elérhetővé vált a 90-es évek második felében, ill. kb. 10 éve már módosított rekombináns faktorok, sőt az utóbbi években valódi meghosszabbított felezési idejű (EHL) faktorkoncentrátumokból is többféle. Ennek oka mindenképpen a B-hemofíliások jelentősen kisebb számában, és ezen belül a profilaxist igénylő súlyos betegek kisebb arányában, a jelentősen kisebb faktorfelhasználásban kereshető.

2021-ben nagy előrelépés történt: a „hemofília B”-s betegek kezelésében minőségi ugrás következett be: a standard felezési idejű rekombináns készítmények kihagyásával egyből a hosszított felezésű idejű (EHL) rekombináns FIX koncentrátumot vásárolt a finanszírozó a tendertárgyaláson.

Hogyan készülnek az EHL faktorkoncentrátumok?

Az gyártási technológiák célja, hogy a FVIII/FIX molekula módosítások révén tovább maradjon a keringésben. Erre speciális eljárásokat dolgoztak ki. Ezek az alábbiak:

  1. PEGilálás

Polietilén-glikol oldallánccal kapcsolják össze a faktormolekulát. Ez megnöveli a molekula méretét, mert mintegy burokkal veszi körül a faktort, növeli a stabilitását, csökkenti a lebontását és így hosszabb időt tölt a keringésben.

  1. Fc fúzió

Az emberi vérben mindig, jelentős mennyiségben jelenlévő immunglobulin (IgG) egyik végével, az ún. Fc-régióval történő fúzió, összekapcsolódás segít abban, hogy a faktormolekula hosszabb ideig maradjon a beteg vérében

  1. Albumin (Fp) fúzió

Ez egy olyan fehérje, amely szintén természetes módon, jelentős mennyiségben jelen van az emberi vérben, a FIX molekula fúzióját hozzák létre vele. (Az albumin fúziós technikával csak EHL-FIX állítható elő, mert a FVIII-cal történő fúzió eredménye inaktív, nem működő molekula lett.)

Táblázat: A „hemofília B” kezelésének fejlődése

Típus Név Hazai alkalmazás Felezési idő Profilaxis
magyar plazmából készült Humafactor-9 (Humán BioPlazma, Kedrion) 1995-2015 12-18 óra hetente kétszer
Aimafix (Kedrion) 2015-2018 12-18 óra hetente kétszer
Humafactor-9 (nanoszűrés) (Kedrion) 2018-2021 12-18 óra hetente kétszer
rekombináns, standard felezési idejű (SHL) Nonacog-alfa (Pfizer) 22 óra 5-7 naponta
Nonacog-gamma (Baxalta) 25 óra 5-7 naponta
rekombináns, meghosszabbított felezési idejű (EHL) Pegilált (NovoNordisk) 103-114 óra 7-10 naponta
Alprolix, Fc fúzió (SOBI) 2021- 82 óra 7-10 naponta
Fp fúzió (CSL Behring) 104-118 óra 7-10 naponta


A fentiek közül ebben az évben az Fc-fúziós EHL-FIX koncentrátum lesz elérhető Magyarországon, profilaxison lévő betegek részére. A beteg vérzéses fenotípusa, ízületi állapota, vénás viszonyai és több más tényező figyelembe vételével a kezelőorvosnak kell az új készítményre váltást igényelnie a NEAK-tól. Valószínűleg (ahogy az EHL-FVIII koncentrátumokra váltás esetén már tapasztaltuk) farmakokinetikai vizsgálatot fog kérni a finanszírozó a kezelőorvos által javasolt profilaxis (dózis, gyakoriság) alátámasztására.

Mit nyerhetnek a „hemofília B”-s betegek az EHL-faktorkoncentrátummal?

A fenti táblázatból is látható, hogy elsősorban azt, hogy még kevesebb szúrásra lesz szükség a hatékony profilaxishoz. Elegendő lesz hetente egyszer (szerencsés farmakokinetikai jellemzők esetén akár ennél ritkábban) beadni a hosszabb felezési idejű faktorkoncentrátumot. Sokaknak a völgyértéke is magasabb lesz, így még nagyobb biztonságban lesznek: a fiatalok aktívabban mozoghatnak a vérzésmentességet megtartva, az esetleg célízülettel rendelkezők is kevesebb bevérzésre, fájdalomra, egyes célízületek „kihűlésére” számíthatnak. Természetesen a profilaxis kezelőorvos által javasolt rendjét nagyon pontosan be kell tartani ennek az eredménynek az eléréséhez. Remélem, azok is vállalkozni fognak a profilaxisra, akik eddig, orvosuk ajánlása ellenére (pl. rossz vénás viszonyaik miatt), csak igény szerinti (on demand) kezelést kaptak. Gyermekorvosként különösen örülök ennek a lehetőségnek, hiszen kisdedkorban nem mindig könnyű a szülőknek a kontrollált otthoni kezelés során beadni a faktort az izgő-mozgó, nem túl jó vénájú kicsiknek.

Köszönöm, hogy ezt az örömhírt megoszthattam Önökkel!

Ritka Nap-hoz kapcsolódva – egy érzékeny vérzékeny történet

A Magyar Hemofília Egyesület – a vérzékenységgel, mint ritka betegséggel élőket képviselő egyesület – tagja a Ritka és Veleszületett Rendellenességgel élők Országos Szövetségének, a RIROSZ-nak. A RIROSZ elkötelezett a hazánkban élő kb. 800 000 ritka és veleszületett rendellenességgel élő ember egyenjogú és teljes körű társadalmi beilleszkedésének elősegítésében és érdekérvényesítésében.

A pandémiás helyzetre tekintettel idén online rendezvénysorozat keretében ünnepelték a Ritka Napot, a ritka betegségek világnapját, sőt idén egész heti programsorozatot szerveztek a rendezvény kapcsán (további információt a https://ritkanap.rirosz.hu/home oldalra ellátogatva kaphatnak).

A hemofíliás közösség, mint a betegszám alapján alacsony előfordulási arányú betegséggel, rendellenességgel élők csoportja, a nemzetközi szinten is kiemelkedő faktor ellátásnak köszönhetően lényegesen jobb helyzetben van számos más ritka betegséggel küzdővel szemben.  Az MHE több mint 30 éves fennállásának és küzdelmének talán az a legnagyobb eredménye, hogy sikerült kivívni a biztonságos ellátást, amellyel a betegséggel érintettek az egészségesekkel majdnem egyenrangú életet élhetnek. Sokszor elmondtuk, leírtuk már ezeket a szavakat, ad is ez egy megnyugtató biztonságot. Ugyanakkor az egyéni történetek szintjén minden betegtársunk el tudja mondani, hogy az a „majdnem” mennyire okoz hátrányt, nehézséget a mindennapokban. Ilyen történeteket – név és azonosíthatóság nélkül – szeretnénk 3 részben közreadni annak bemutatására, hogy az egyre korszerűbb faktor készítmények ellenére is vannak még nehézségek, van még lehetőség tovább küzdeni a betegtársakért.

A történetek megosztásához kapcsolódva hamarosan beszámolunk a 2021. évi faktor tender eredményéről. Mindenképpen jó hír, hogy a B hemofíliásoknak is elérhetővé válik idéntől egy igazán korszerű, megnövelt vagy hosszított féléletidejű, rekombináns  faktorkoncentrátum, illetve az inhibitoros A hemofíliások számára a teljesen új típusú, nem faktorpótló kezelések lehetősége, az emicizumab tartalmú készítmény alkalmazásával.

Érzékeny – vérzékeny történetek

A magyarországi faktorellátás az utóbbi években kiegyensúlyozottan a nemzetközi élvonalba tartozik: az „A” hemofíliások (VIII-as faktorhiányos vérzékenyek) esetében 13,143 egység a lakosság számára vetítve (factor per capita), a „B” hemofíliások (IX-es faktorhiányos vérzékenyek) esetén 0.819 egység az World Federation of Hemophilia (WFH) 2019-es kutatási adatai szerint, amely az európai országok között az egyik legkiemelkedőbb.

Az EU-s ajánlás egy lakosra vetítve 4 egység, Magyarországon 13,143 egységnyi faktor áll a hemofíliával élők rendelkezésére. Ilyen faktormennyiség biztosításával lehet elérni, hogy a műtétekhez elég faktorkoncentrátum legyen az országban, és a profilaxist is meg lehessen valósítani. (Összehasonlításképpen: 1991-ben az egy lakosra jutó átlag még csak 0,4 NE volt.)

Ezen adatok mellett nehéz lenne azt állítani, hogy a magyar hemofíliások nem az egészségesekkel megegyező életminőséget élhetnek. Valóban, össze sem lehet hasonlítani a mai hemofíliás gyerekek aktivitását akár a most 30 éves korosztályéval. Megfelelő faktorpótlás és odafigyelés mellett egy súlyos vérzékeny is ugyanúgy részt vehet testnevelés órákon, nincs eltiltva például egy téli sítábortól sem. Az átlagot tekintve tehát mindenképpen idilli a kép. Az egyének szintjén körülnézve azonban érzékelhetők a kis árnyalatok, amelyek megmutatják, hogy hemofíliásként soha nem tud valaki teljesen korlátozások nélkül élni, amelyek egy átlagos, egészséges ember esetében fel sem merülnek.

A következőkben olyan hemofíliás gyerekek, fiatalok történetén keresztül szeretnénk árnyalni az összképet, amelyek megmutatják, hogy kiváló faktorellátás ellenére is megélhetők kisebb-nagyobb tragédiák – és nem feltétlenül testi sérülésekre gondolva.

A valós neveket megváltoztattuk, hiszen a történetek a fontosak, nem a hozzájuk köthető személyek.

Laci – nevezzük így az első történet főszereplőjét: aki nem lesz hivatásos sportoló, kosárlabdázó, pedig minden adottsága megvan hozzá.

Gyuri: aki a diagnózis hiányában súlyos hemofílliásként még kisgyerekként majdnem mozgássérült, egy faktorváltás kapcsán inhibitoros lett, és pokoli szenvedésekkel csinálta végig az 1 éves immuntolerancia kezelést az inhibitorok megszüntetése érdekében.

Pisti: akinek a vénái nagyon láthatatlanok és nagyon hegesedve gyógyulnak, ráadásul nagyon gyorsan kiürül a faktor a szervezetéből, így sokkal gyakrabban kell megszúrni.

Lehet persze azt mondani, hogy ahhoz képest, amilyen ütemben fejlődött az ellátás ezek a „problémák” elhanyagolhatóak, és elviselhetőek. Általánosságban talán igaz, de a beteg szintjén ugyanúgy hozzátartoznak a betegségtudat jelenlétéhez, amely miatt mégsem úgy él egy hemofíliás, mint bármely egészséges embertársa. A testi egészség mellett az éppen olyan fontos mentális egészségi állapotban mutatkoznak meg tünetek: frusztráció, kisebbrendűségi érzés, szorongás formájában.

A beteg családját, környezetét is próbára teszi a támogatás biztosítása és a segítségnyújtás annak megteremtésére, hogy elfogadható, elviselhető legyen a hemofíliával élő számára is a veszteség feldolgozása. Nagyon nehéz ugyanis elmagyarázni egy aktív, a betegségét/állapotát napi szinten nem megélő és nyilván nem betegségtudattal nevelt gyereknek, hogy miért nem „feszegetheti” a saját fizikális teljesítőképességei határait, miért nem próbálhatja ki magát minden sportban. És nyilván nem mindig elfogadható a válasz: csak azért, mert hemofíliás vagy, csak azért, mert senki nem tudja biztosan állítani, hogy a faktorpótlás mellett mit engedhet meg magának sérülés nélkül.

Ezek azok az „alattomosan” romboló körülmények, a mindennapi élet eseményei, amelyek miatt egy vérzékenységgel érintett nem tudja kijelenteni, hogy a jelenlegi, igazán kielégítő faktorpótlás ellenére nem korlátozza a hemofília semmiben.

Laci története

Laci egy olyan családba született, ahol nem volt hemofíliás előzmény, tehát ő is – hasonlóan Pistihez – az esetek körülbelül azon 30 százalékába tartozik, ahol nem mutatható ki családi előfordulás, vagyis új mutáció következménye a betegség kialakulása. A család első szülöttje szintén fiú, aki egészséges, így nyilván óriási sokként élték meg, amikor kiderült, hogy Laci súlyos vérzékeny. Egy folyton kiránduló, aktív, sportos családban nehéz volt elfogadni, hogy Lacira folyamatosan figyelni kell, és az aktivitását biztonságos formában kell lekötni.

Ifjúsági hétvége – visszatekintés

A tavalyi évben is megrendezésre került a Magyar Hemofília Egyesület egyik nemrég elindított programja, az Ifjúsági Hétvége. Az esemény megszervezése mögötti indokok egészen Nyári Gyermektáborunkig vezethetők vissza. Ezen táborokban a hemofíliával kapcsolatos elméleti és gyakorlati ismeretek elsajátításán túl, a gyerekek számtalan igazi, mély barátságra is szert tehetnek, amely kapcsolatok a táborzáró ceremónia után is fent maradnak. A fiatalok közösségi élete a legtermészetesebb módon a kölcsönös szeretetre épül, így nem okoz kihívást mindezen barátságok ápolása. Mindehhez Egyesületünk az Ifjúsági Hétvége megvalósításával járul hozzá aktívan. Ezen több napos program során a volt táborlakók, segítők és önkéntesek, akik időközben felnőttek, ismét találkozni tudnak egymással.

A tavalyi évben Nyéki Szilvia, az ifjúságért felelős vezetőségi tag mentorálása mellett, Takács Máté sokszorosan jól bevált tábori segítő szervezte meg a programot. A feladat nem volt egyszerű, hiszen a járványügyi helyzetből adódóan több nehézség is fellépett, de végül mégis eljött a nap, mikor a tatai szállásra megérkeztek a fiatalok. Kézfogások, ölelések, mosolyok és nevetések közt indult el a hétvége, a vidám beszélgetések sötétedésig folytatódtak.

A szombati nap folyamán online részt vettünk a Magyar Hemofília Egyesület éves közgyűlésén és figyelemmel követtük a beszámolókat. Délelőtt megérkezett hozzánk régi barátunk Zemlényi-Cziczer Adrienn gyógytornász, aki egy energetizáló gyógytornával nyújtóztatta ki berozsdásodott tagjainkat. Ebéd után a hemofíliával kapcsolatos érdekes előadások és irányított beszélgetések következtek Nagy Peti moderálásával. A fő téma a jövő lehetőségei voltak: milyen pozitív változásokban lehet reménykedni a hiányzó faktorok pótlásával kapcsolatban? Az új kezelési módok közül, Peti kitért többek közt az emicizumabra, a génterápiára és még sok más innovatív kezdeményezésre. Az előadások után maradt időnk fürdőzésre is a tatai Öreg-tóban, valamint mély és tartalmas beszélgetésekre egymással. Vasárnap délelőtt kipakoltunk a szobákból, elbúcsúztunk egymástól és egyöntetű elhatározásra jutottunk: ezt meg kell ismételni, lehetőleg minél hamarabb!

Az erős közösségépítő szerepet betöltő program folyamán végig nagyszerűen működött együtt a csapat. Nyitottan és kíváncsian várunk mindenkit a következő ilyen rendezvényre, függetlenül attól, hogy táboroztál e már velünk vagy új vagy a társaságban. Biztosak vagyunk benne, hogy a hétvége kitűnő alkalom a régi barátságok felelevenítéséhez és újak köttetéséhez! Várunk tehát Téged is a következő rendezvényre, válj egy nagyon jó csapat részévé!

Szilágyi Laura, Untener Ádám

 

Családi & Senior tábor jelentkezés 2021

Jó hírrel jelentkezünk, ebben évben is megrendezésre kerül az elmúlt években nagy népszerűségnek örvendő Senior & Családi tábor.

A tábort családok és idősebb, nehezen mozgó betegtársaink számára rendezzük. A nyaralók felszereltsége, kialakítása lehetőséget kínál a kisgyerekesek részére is egy kellemes családi együttlétre.

A helyszín: Békésszentandrás, a Körös part, Siratói nyaralók (2 ház és sátrazási lehetőség áll rendelkezésünkre, ha valaki hoz sátrat). 

Időpont: 2021. június 27. július 3.

Helyszín: Békésszentandrás, Siratói nyaralók.

Jelentkezési határidő: 2021.05.31.

JELENTKEZÉS

 

Ellátás: a korábbi évekhez hasonlóan a reggeli, vacsora saját beszerzés, készítés, ebéd napi megrendelés kiszállítással, amelyek teljes költségét az egyesület fizeti.

Részvételi díj: vérzékenységgel érintett tagjaink, és maximum 4 fős családjaik által fizetendő hozzájárulás: 1.000 Ft/fő/éjszaka, összesen 6.000 Ft/fő. A többiek számára a tábor önköltséges.

A nyaralókról készült képek valamint egy rövid videó az alábbi mappákban érhető el:

 

Siratói nyaraló 18.

Siratói nyaraló 19.

Covid-19 védőoltás információk

Az elmúlt napokban sok kérdés érkezett hozzánk azzal kapcsolatban, hogy a hemofíliások számára melyik COVID elleni védőoltás javasolt és esetleg melyik nem.

Legutóbbi „Szombati klub” programunkon – amelynek hangfelvétele meghallgatható az alábbi linken– dr. Zombori Marianna, a Heim Pál Gyermekkórház hematológus főorvosa adott összefoglalót, egyebek mellett, a védőoltással kapcsolatos kérdésekről.

Most megkérdeztük dr. Nemes László főorvost, az Országos Haemophilia Központ vezetőjét a védőoltással kapcsolatos legfrissebb információkról. Tájékoztatása szerint a nemzetközi szakmai tájékoztatók és tapasztalatok alapján a vérzékeny betegekre vonatkozóan nincs speciális ajánlás, bármelyik Európában engedélyezett oltóanyagot megkaphatják.

Megjelent a Hemofília újság 5. száma

A pandémiás időszak(ok) nehézségei ellenére nagy örömmel adjuk közre, hogy megjelent a Hemofília újság aktuális lapszáma! A Magyar Hemofília Egyesület fennállásának 30 éves évfordulójának méltó megünneplése ugyan elmaradt, de számos, korábbi egyesületi programról hírt adunk a kezelési lehetőségekben történt előrehaladáson túl. Beszámolunk tagtársaink kalandos útjairól és nagy „vállalásairól”, valamint a karantén okozta bezártság keretében a betegtársakat támogató programokról.

Az online változat a www.mhe.hu oldalon a „Kiadványok/Hemofília” fül alatt elérhető.

A nyomtatott változat kézhezvételének érdekében kérjük tagjainkat, hogy esetleges adatváltozásaikat jelezzék felénk az mhe@mhe.hu e-mail címen. Köszönjük.