A Magyar Hemofília Egyesület által kiadott Hemofília újság 2017. évi I. lapszámában a prof. Dr. Boda Zoltán által publikált „Plazmaeredetű és rekombináns faktorkoncentrátumok hemofília A-ban” című cikk végén található szerkesztői kiegészítés pontatlanul foglalta össze Dr. Kardos Mária vonatkozó adatszolgáltatását. A szakmai hitelesség érdekében a közlésre előkészített anyagot teljes terjedelemben közreadjuk, és egyúttal elnézését kérünk Dr. Kardos Máriától.
Az inhibitor képződés előfordulása Magyarországon súlyos A haemophiliás (PUP) kisgyermekekben korai kis dózisú profilaxis mellett
Kardos Mária1, Marosi Anikó2, Hunyadi Katalin3, Jáger Rita4, Marián Erzsébet5, Németh Ildikó6, Szegedi István7, Vörös Katalin8, Bartyik Katalin 9, Bors András10 Tordai Attila11
Mohácsi Kórház1, Heim Pál Gyermekkórház Budapest2, Velkey László Gyermek Egészségügyi Központ Miskolc3, OVSZ Szombathely4, Jósa A Kórház Nyíregyháza5, OVSZ Kaposvár6, Debreceni Egyetem Gyermekklinika7, OVSZ Győr8, Szegedi Tudomány Egyetem ÁOK Gyermekgyógyászati Klinika 9 OVSZ Molekuláris Diagnosztikai Laboratórium10,Semmelweis Egyetem Kórélettani Intézet11
Az inhibitor képződés napjainkban a haemophilia ellátás egyik legnagyobb problémája.
Komplex, multifaktoriális immunválasz eredményeként kora kisgyermekkorban alakul ki, általában már néhány faktorpótlást követően. Fokozott kockázatot jelent az első 50 expozíciós nap (ED).
A német gyermekgyógyászok által kidolgozott „Bréma-München „ protokoll eredményesnek tűnik a megelőzésben. A kezelés lényege FVIII-al szembeni tolerancia kialakítása a „danger signal hatások” egyidejű kivédésével.
Beteganyag:
2009-2016 között – a fenti protokoll szerint – kilenc magyarországi haemophilia központban 38 korábban még nem kezelt súlyos A haemophiliás kisgyermeket kezeltünk,akik 2008. májusa és 2014. szeptembere között születtek. A rendszeres profilaxis átlagosan 11 hónapos korban 25 NE/ttkg rFVIII adásával kezdődött, hetente egy alkalommal, mindig a hét azonos napján, perifériás vénába. Az immunológiai „danger signal" hatásokat (nagy dózisú,vagy elhúzódó FVIII pótlás vérzés/ fertőzés, láz esetében, korai életkorban történő műtét, faktorvédelemben történő i.m. védőoltás ) és kezelés megszakítását kerültük.
Vérzéses tendencia esetében elsőként a heti dózis gyakoriságát módosítottuk. Eredménytelenség esetében dózisemelés történt. Az 50. ED után rendszeres heti háromszori ízületvédő profilaxisra tértünk át.
Eredmények:
A 38 súlyos A haemophiliás kisgyermek közül 33 esetében nem alakult ki inhibitor. Közülük 32 beteg kezelése több mint 100 ED feletti, és valamennyien már rendszeres heti háromszori primér profilaxisban (ízületvédő) részesülnek. Egy kisgyermek kezelése inhibitor kialakulás nélkül az 25 – 50 ED között tart. Összességében: a betegek döntő többsége túljutott az inhibitor képződés szempontjából kockázatot jelentő 50 expozíciós napon.
Inhibitor öt betegben alakult ki ,ez 13,1 %-os inhibitor gyakoriságot jelent! Három esetben vérzéshez köthető „danger signal „hatás feltételezhető ,míg a két betegben a rendszeres inhibitor szűrés igazolta az inhibitor megjelenését kimutatható „danger signal”hatás nélkül. Immuntolerancia indukció mind az öt betegben eredményes volt. Az eredmények a 2017. 01. 20.-i állást tükrözik.
Összefoglalás:
A magyarországi eredmények azt jelzik, hogy kizárólagosan recombinált FVIII készítmény adása mellett az első 50 ED alatti rendszeres kisdózisú, vérzés függvényében módosított faktorpótlás az immunológiai „ danger signal” hatások kivédése mellett csökkenti az inhibitor képződés kockázatát.
A hazai 13,1 %-os inhibitor előfordulás alacsonyabb a SIPPET vizsgálat plazma eredetű FVIII kezelést kapó csoportjában észlelt 26,8 %-os inhibitor előfordulásnál.
Adományozás
