Gyógyszerek


p249_205742A vérzékenység hatékony kezelése gyakorlatilag csak az 1960-as évek második felétől lehetséges. A kezelés legkoraibb formája a friss vér, majd a plazma transzfúziója volt. A kezelésben a legjelentősebb előrelépést a Judith G. Pool által 1964-ben felfedezett vérből készített kivonat, a krioprecipitátum hozta, mely fontos mérföldkövet jelentett a faktorpótló kezelés történetében. A krioprecipitátum gyártása Magyarországon 1968-ban kezdődött és 1993-ig tartott. A 70-es évek elején megjelent a krió továbbfejlesztett változata, az ún. liofilizált (szárított-fagyasztott) krioprecipitátum, melyet már 4 Celsius fokon, tehát otthoni hűtőszekrényben is lehetett tárolni, s mellyel lehetővé vált a hiányzó véralvadási faktor aránylag nagy és kontrollált mennyiségben történő beadása valamint a sebészi beavatkozások elvégzése.

p246_205525A ’70-es évektől egyre nagyobb hangsúlyt fektettek arra, hogy minél „tisztább” – vagyis kizárólag csak a beteg véréből hiányzó véralvadási faktort tartalmazó – készítményeket fejlesszenek ki. E gyógyszerek azonban még nem mentek át vírusinaktiválási eljárásokon, ezért magukban hordozták a vírusátvitel veszélyét. Külföldön már a 80-as évek elejétől gyártottak nagytisztaságú és hőkezeléssel vírusinaktivált faktorkoncentrátumot, majd 1987-től ún. monoklonális antitesttel tisztított ultratiszta VIII. faktorokat. Hazánkban ezek a készítmények a kilencvenes évek elejéig nem voltak elérhetőek. Magyarország először 1993-ban importált külföldről nagytisztaságú vírusinaktivált készítményeket, de már csak azt követően, hogy a vérzékenyek 90%-a hepatitis vírussal fertőzött lett!
1992-ben jelent meg a piacon az első, nem vérből előállított szintetikus rekombináns faktorkészítmény (Recombinate), mely már teljes biztonságot jelentett a kórokozóátvitel szempontjából. 1996-ban jelent meg a második generációs – már nem albuminnal stabilizált – rekombináns VIII. faktor (Kogenate, Helixate), majd egy évvel később a rekombináns IX. faktorkoncentrátum (BeneFIX) is elérhetővé vált. 2003-ban került piacra a harmadik generációs rekombináns VIII. faktor (Advate).

gyogyszerek

A fejlett országokban egyre inkább a rekombináns faktorokra állnak át: számos országban – pl. Kanadában, Írországban, Angliában – már kizárólag ilyen gyógyszereket használnak. Az alkalmazni javasolt készítmények vonatkozásában több tekintélyes nemzetközi szervezet is állást foglalt. A kanadai (AHCDC) és az Angol Haemophilia Központok Igazgatóinak Szövetsége (UKHCDO), valamint az USA legnagyobb hemofíliás szakmai szervezete, a National Hemophilia Foundation mellett működő Orvosi Tudományos Tanácsadó Testület (NHF MASAC) által kiadott legújabb ajánlás szerint – az esetleges kórokozó-átvitel miatt, amikor csak lehet – rekombináns készítményeket kell alkalmazni (MASAC Recommendations 225. Concerning Products Licensed for the Treatment of Hemophilia and Other Bleeding Disorders, 2014.05.06.).