Az Európai Bizottság engedélyezte a Roche új készítményét inhibitoros Haemophilia A-ban szenvedő betegek kezelésére
A Hemlibra nevű készítmény több szempontból is áttörést jelenthet a hemofíliás betegeknek. A készítmény olyan pácienseknél kerülhet alkalmazásra, akik VIII faktor ellen inhibítort termeltek. Nem csupán a készítmény maga, hanem az alkalmazás módja is más, mint amit a jelenleg piacon lévő készítményeknél megszokhattunk. A készítményt bőr alá kell beadni, amelyet a páciensek egyszerűen megtanulhatnak, és ezután otthon is képesek lesznek alkalmazni azt.
A készítmény az egyik aktív összetevő, az „emicizumab” révén képes a véralvadás elősegítésére. Ez egy olyan antitest, amely úgy működik, mint a VIII véralvadási faktor: működésbe hozza a IXa és X faktorokat is, amelyek szükségesek a vér megfelelő alvadásához. Mivel az emicizumab felépítésében különbözik a VIII faktortól, így inhibítorok jelenléte nem okoz problémát működésében.
A legsúlyosabb mellékhatások a trombikus mikroangiopátia (hajszálerekben történő véralvadás, amely előfordulása változó: minden századik, de akár minden tizedik embert is érinthet). Előfordulhat rendellenes véralvadás, amely 1000 emberből 1-10 páciensnél jelentkezhet. Jelentkezhet továbbá színuszüregi trombózis (Cavernous sinus) illetve bőr alatti vénás trombózis (jellemzően a végtagokban) bőrkárosodással.
A készítmény az Európai Bizottság által engedélyezve lett, ugyanis kevés más készítmény képes inhibítoros betegeknél az életminőség ilyen mértékű javítására. Az említett mellékhatások megfelelő kezeléséhez a készítményhez kapcsolódó oktató anyagok valamint a készítményhez tartozó leírás is segítséget nyújt. A Bizottság döntése alapján Hemlibra előnyei kimagaslóak a készítmény alkalmazásánál esetlegesen előforduló mellékhatások ismeretében is, így elfogadásra került az EU-n belül.
A készítményről bővebben angol nyelven az alábbi linken keresztül olvashatnak:
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/004406/WC500244743.pdf
Génterápia a Haemophilia A kezelésénél – hihetetlen eredmények
A brit BBC készített egy riportot egy, a génterápiás kísérleti kezelésben részt vevő beteggel, a 29 éves Jake Omer-ral. Korábban heti 3 injekcióra volt szüksége, de 2016 februárjában kapott egyetlen génterápiás infúziót, és azóta nem volt szüksége vénás injekció beadására.
Beszámolója szerint új embernek érzi magát, több mindenre képes, mint amit korábban megszokott. Legelőször akkor szembesült a kezelés sikerességével, mikor edzés közben a könyökére ejtett egy súlyzót, de azt nem követte a már korábban megszokott, fájdalmas bevérzés.
A génterápiás kísérleti kezelésben részt vevő 13 páciens közül mára már egyikük sem használt véralvadás elősegítésére használatos készítményeket, és közülük 11 páciensnek közel normális mértékű a VIII faktor szintje.
Az eddigi eredmények nagy áttörést sejtetnek, hiszen a szervezet képes lesz VIII faktor normális mennyiségű előállítására, melyre eddig még nem volt példa. Mivel A típusú hemofíliánál is veleszületett betegségről van szó, így a VIII faktor termeléséhez szükséges genetikai információ eleve hiányzik. Ezt a hiányzó információt pótolják a génterápia segítségével, mely a sejtek belsejébe juttatja a hiányzó részt külön erre a célra módosított vírusok segítségével.
Az eddigi sikeres teszt eredményeknek köszönhetően jó kilátásaink vannak arra, hogy a jövőben a hemofíliáról, mint egy gyógyítható betegségről lehessen beszélni. Az egyedüli akadályt a későbbiekben valószínűleg a kezelés ára jelenti majd, azonban a jelenlegi készítmények éves költsége is számottevő.
A teljes cikk itt tekinthető meg angol nyelven:
http://www.bbc.com/news/health-42337396
Elkészült a magyar felirat a "Haemophilia stories" című rövid dokumentumfilmhez. A film az EHC megbízásából készült azzal a céllal, hogy szemléltesse az európai hemofília ellátás sokféleségét. Mindezt francia, angol, svéd, bolgár és román páciensek személyes történetein keresztül, valamint egy német orvos és Brian O'Mahony, az EHC elnökével készült interjúkon keresztül mutatja be.
A magyar felirat a videólejátszó alsó sávjában kapcsolható be.
Hemofíliás Senior-napok a ráckevei Hotel Termálkristály**** Aqualand-ben
2017. június 12-16.
A Magyar Hemofília Egyesület (MHE) második alkalommal rendezte meg az idősebb korosztály számára a rehabilitációs tábort Ráckevén nagy sikerrel. A résztvevők az ország több pontjáról érkeztek: Budapest és környéke, Tata, Miskolc stb.
Táborozók
Az érkezés napjától a távozás napjáig a hotel személyzete nagyon segítőkész volt. Figyelembe vették a mozgáskorlátozottak igényeit, például az ágymagasítást. Az elhelyezések idén is kétágyas szobákban történtek a földszinten, hogy megkönnyítsék a közlekedést. Külön tárgyalótermet biztosítottak számunkra, amit bármikor birtokba vehettünk. Itt nagy beszélgetések és csocsó-partyk zajlottak. Az étkezés félpanziós svédasztalos volt, ahol mindenki talált magának valót, amit szívesen fogyasztott. A hotel nagy része akadálymentesített, csak pár lépcsővel kellett megbirkózni az étterem és a kijárat felé.
Az első nap a szobák elfoglalásával és a heti programok megbeszélésével telt el. Délután ellátogatott hozzánk Keszthelyi Zoltán, az MHE elnöke is, aki úgy, mint tavaly, idén is meglepett minket egy mini büfével (tea, kávé, üdítő, süti). Este pedig a másnapi program megbeszélése zajlott.
A következő napokban kihasználva a jó időt és helyet, próbáltunk minél többet a vízben és a vízparton tölteni.
Kedden délután ismét találkozhattunk kedves gyógytornászunkkal, Varga Krisztinával, aki vízi tornát tartott a hotel uszodájában, vigyázva a károsodott ízületekre. Vacsora után sort kerítettünk egy jó nagy beszélgetésre és csocsó-partyra a számunkra fenntartott tárgyaló teremben késő estig.
Szerdán reggel többen horgászbotot fogtak és elmentek a Dunára horgászni, szerencsét próbálni. Aki nem szokott horgászni, még ők is kint voltak szurkolni. Végül sikeresen zárták a napot!
Volt, aki a híres ráckevei piacot és a hajómalmot látogatta meg, ahonnan persze liszt nélkül nem szabad távozni.
Hajómalom
Piac
Az este pihenéssel telt, mert horgászaink elfáradtak, bár négyen úgy döntöttünk, megnézzük a kivilágított Ráckevét. Nagyon szép!
Csütörtökön ismét szép időre ébredtünk, ezért gondoltuk újra fürdéssel és pihenéssel töltjük a napot.
Az utolsó teljes napra való tekintettel közös ebédet szerveztünk a hotel éttermében. A menü nem lehetett más, mint halászlé J Persze voltak, akik nem szeretik, de ők sem maradtak éhen.
És akkor következzen a lényeg: HALÁSZLÉ
Ebéd után levezetésképpen szárazföldi gyógytorna volt Krisztinával, mely alatt megérkezett hozzánk újra Keszthelyi Zoltán, aki velünk együtt tornázott. Utána pedig megbeszéltük az idei tábor tapasztalatait, majd újra birtokba vettük a medencéket, hogy jobban essen a vacsora. Este pedig jött a csocsó-party újra.
Másnap reggeli után mindenki készülődött már a hazautazáshoz, majd utána pár szót váltottunk egymással, elköszöntünk és várjuk a következő találkozást.
Ezúton szeretnénk köszönetet mondani az Magyar Hemofília Egyesületnek, hogy lehetővé tették számunkra a táborban való részvételt, amely mindenki számára kellemes pihenést és emléket nyújtott 2017. nyarán!
Köszönettel,
TÁBOROZÓK
Hazánkban immáron tizedik alkalommal rendezik meg a Ritka Betegségek Világnapját. A kerek évforduló okán a rendezvény helyszíne idén a Debreceni Egyetem Díszaulája lesz, 2017. február 25-én. A többi részt vevő szervezethez hasonlóan a vérzékenységről egyesületünk különálló standon ad információkat az érdeklődőknek, valamint bemutatja az egyesület programjait, rendezvényeit. A kiállítással párhuzamosan szakmai előadássorozat is fut, melynek központi témája a betegségek kutatása.
(tovább…)
