Az Európai Bizottság engedélyezte a Roche új készítményét inhibitoros Haemophilia A-ban szenvedő betegek kezelésére
A Hemlibra nevű készítmény több szempontból is áttörést jelenthet a hemofíliás betegeknek. A készítmény olyan pácienseknél kerülhet alkalmazásra, akik VIII faktor ellen inhibítort termeltek. Nem csupán a készítmény maga, hanem az alkalmazás módja is más, mint amit a jelenleg piacon lévő készítményeknél megszokhattunk. A készítményt bőr alá kell beadni, amelyet a páciensek egyszerűen megtanulhatnak, és ezután otthon is képesek lesznek alkalmazni azt.
A készítmény az egyik aktív összetevő, az „emicizumab” révén képes a véralvadás elősegítésére. Ez egy olyan antitest, amely úgy működik, mint a VIII véralvadási faktor: működésbe hozza a IXa és X faktorokat is, amelyek szükségesek a vér megfelelő alvadásához. Mivel az emicizumab felépítésében különbözik a VIII faktortól, így inhibítorok jelenléte nem okoz problémát működésében.
A legsúlyosabb mellékhatások a trombikus mikroangiopátia (hajszálerekben történő véralvadás, amely előfordulása változó: minden századik, de akár minden tizedik embert is érinthet). Előfordulhat rendellenes véralvadás, amely 1000 emberből 1-10 páciensnél jelentkezhet. Jelentkezhet továbbá színuszüregi trombózis (Cavernous sinus) illetve bőr alatti vénás trombózis (jellemzően a végtagokban) bőrkárosodással.
A készítmény az Európai Bizottság által engedélyezve lett, ugyanis kevés más készítmény képes inhibítoros betegeknél az életminőség ilyen mértékű javítására. Az említett mellékhatások megfelelő kezeléséhez a készítményhez kapcsolódó oktató anyagok valamint a készítményhez tartozó leírás is segítséget nyújt. A Bizottság döntése alapján Hemlibra előnyei kimagaslóak a készítmény alkalmazásánál esetlegesen előforduló mellékhatások ismeretében is, így elfogadásra került az EU-n belül.
A készítményről bővebben angol nyelven az alábbi linken keresztül olvashatnak:
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/004406/WC500244743.pdf
Génterápia a Haemophilia A kezelésénél – hihetetlen eredmények
A brit BBC készített egy riportot egy, a génterápiás kísérleti kezelésben részt vevő beteggel, a 29 éves Jake Omer-ral. Korábban heti 3 injekcióra volt szüksége, de 2016 februárjában kapott egyetlen génterápiás infúziót, és azóta nem volt szüksége vénás injekció beadására.
Beszámolója szerint új embernek érzi magát, több mindenre képes, mint amit korábban megszokott. Legelőször akkor szembesült a kezelés sikerességével, mikor edzés közben a könyökére ejtett egy súlyzót, de azt nem követte a már korábban megszokott, fájdalmas bevérzés.
A génterápiás kísérleti kezelésben részt vevő 13 páciens közül mára már egyikük sem használt véralvadás elősegítésére használatos készítményeket, és közülük 11 páciensnek közel normális mértékű a VIII faktor szintje.
Az eddigi eredmények nagy áttörést sejtetnek, hiszen a szervezet képes lesz VIII faktor normális mennyiségű előállítására, melyre eddig még nem volt példa. Mivel A típusú hemofíliánál is veleszületett betegségről van szó, így a VIII faktor termeléséhez szükséges genetikai információ eleve hiányzik. Ezt a hiányzó információt pótolják a génterápia segítségével, mely a sejtek belsejébe juttatja a hiányzó részt külön erre a célra módosított vírusok segítségével.
Az eddigi sikeres teszt eredményeknek köszönhetően jó kilátásaink vannak arra, hogy a jövőben a hemofíliáról, mint egy gyógyítható betegségről lehessen beszélni. Az egyedüli akadályt a későbbiekben valószínűleg a kezelés ára jelenti majd, azonban a jelenlegi készítmények éves költsége is számottevő.
A teljes cikk itt tekinthető meg angol nyelven:
http://www.bbc.com/news/health-42337396
Adományozás
